Una nuova terapia contro il cancro: modificare il Dna delle cellule immunitarie

Immaginate di poter prendere le cellule del vostro sistema immunitario e trasformarle in soldati personalizzati per combattere il cancro. Questa è l’idea alla base di una nuova terapia sperimentale che per la prima volta al mondo ha usato la tecnica Crispr per modificare il Dna dei linfociti T dei pazienti. Il risultato è stato pubblicato sulla rivista Nature da un gruppo di ricercatori della University of California.

La terapia si basa sul principio delle Cart-T, che consiste nel prelevare i linfociti T dal sangue del paziente, modificarli in laboratorio per renderli più efficaci contro il tumore e poi reinserirli nell’organismo. Questo approccio ha già dimostrato di essere molto promettente in alcuni casi di leucemia e linfoma, ma presenta anche dei limiti. Infatti, i linfociti T possono essere distrutti dal tumore o dal sistema immunitario stesso, oppure possono causare effetti collaterali gravi.

Per superare questi ostacoli, i ricercatori hanno usato la tecnica Crispr, che permette di tagliare e incollare il Dna con grande precisione. In questo modo, hanno potuto eliminare tre geni dai linfociti T che li rendevano vulnerabili o dannosi, e aggiungere un gene che li rendeva più specifici per il tumore. Hanno poi testato questa terapia su 16 pazienti con diversi tipi di cancro avanzato, che non rispondevano ad altre cure.

I risultati sono stati incoraggianti: la terapia è stata ben tollerata dai pazienti e i linfociti T modificati sono sopravvissuti nel sangue per diversi mesi. In alcuni casi, si è osservata una riduzione delle dimensioni del tumore o una stabilizzazione della malattia. Tuttavia, non si può ancora parlare di guarigione o di efficacia definitiva. Si tratta infatti di una prima sperimentazione di sicurezza e fattibilità, che ha coinvolto un numero limitato di pazienti e che non ha previsto un gruppo di controllo.

Per capire se questa terapia può davvero fare la differenza nella lotta al cancro, saranno necessari ulteriori studi più ampi e rigorosi. Inoltre, ci sono delle sfide da affrontare sul piano economico e logistico: produrre questi farmaci su misura per ogni paziente richiede infatti tempi lunghi e costi elevati. Per ora, si tratta quindi di una speranza ancora lontana dalla realtà clinica, ma che apre nuove prospettive per la medicina personalizzata

B.L.